Public health and wellness

Impegno del Dipartimento per la cura della malattie rare

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Il Dipartimento Organi di Senso (DOS) effettua attività di ricerca clinica traslazionale finalizzata alla cura della malattie rare. Le malattie rare, sono patologie complesse, severe, spesso disabilitanti che, sebbene colpiscano un piccolo numero di pazienti, se considerate complessivamente, hanno un grande impatto socio-sanitario. Inoltre, la maggior parte delle malattie rare è attualmente orfana di terapie, pertanto, l’identificazione di nuovi meccanismi patogenetici, nonché la identificazione di biomarkers diagnostici e prognostici e l’introduzione di nuovi trattamenti, potranno migliorare la qualità della vita e il funzionamento sociale, di questi pazienti nonché migliorare le possibilità di cura. In particolare il DOS si occupa da molti anni di patologie rare oculari quali la cheratopatia neurotrofica, la secchezza oculare associata a GVHD e Sindrome di Sjogren.

CHERATOPATIA NEUROTROFICA

Tra i principali risultati il DOS ha contribuito al trial clinico REPARO sponsorizzato da Dompé Farmaceutici SPA per valutare sicurezza ed efficacia di un nuovo farmaco, il Cenegermin,  a base di Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF) in collirio per il trattamento della cheratopatia neurotrofica (CN). La CN è una patologia rara (ORPHA137596), caratterizzata dal danno all’innervazione corneale trigeminale e conseguente perdita della sensibilità corneale e della capacità riparativa della cornea. La perdita del supporto trofico del trigemino determina lo sviluppo di difetti epiteliali con scarsa tendenza alla guarigione che possono progredire a ulcere corneali e perforazioni. Nell’ambito della CN il DOS ha anche partecipato a numerosi studi per contribuire alla conoscenza della CN: 
Trial clinico REPARO-: NCT01756456
Data approvazione 17/10/2016
Titolo:“An 8-week Phase I/II, Multicenter, Randomized, Double-masked, Vehicle Controlled Parallel Group Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Two Doses of Recombinant Human Nerve Growth Factor in Patients With Stage 2 and 3 of NK”
Sponsor: Dompé Farmaceutici SPA
Stato: concluso

Studio RANK

data approvazione 25/9/2014
Titolo: "Rare diseases: Assessment of the prevalence of Neurotrophic Keratitis in type 1 and type 2 diabetes”.Observational multicenter study (RANK)."
Sponsor: Dompé Farmaceutici SPA
Stato: concluso

Studio DEV0118. Registro per la valutazione dell’efficacia e sicurezza a lungo termine del Cenegermin in collirio per il trattamento della CN

Data approvazione: 21/03/19
Titolo: "Studio osservazionale post-marketing sull’utilizzo del collirio Oxerate (Cenegermin 20 ug/ml) nel trattamento di pazienti adulti con cheratopatia neurotrofica moderata o severa"
Sponsor: Dompé Farmaceutici SPA
Stato: concluso

Studio OXA

Data approvazione 21/07/2020
Titolo: "Valutazione dell’efficacia a lungo termine del trattamento con Cenegermin  in collirio alla concentrazione di 20µg/ml 6 volte al giorno per 8 settimane versus innesto di membrana amniotica o siero autologo in collirio in pazienti con cheratite neurotrofica allo stadio moderato e severo"
Studio spontaneo
Stato: concluso

CHERATOCONGIUNTIVITE SICCA ASSOCIATA A GRAFT VERSUS HOST DISEASE (GVHD)

Titolo: "Sicurezza Ed Efficacia Di Applicazioni Topiche Di Collirio Ottenuto Con Sistema Hy-Tissue Prp Nel Trattamento Dell’occhio Secco Secondario A Graft Versus Host Disease (GvHD)"
Studio spontaneo
Stato: in via di approvazione

Progetto Protect - Patologie Del Distretto Testa Collo Nei Minori Migranti

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Il progetto “PROTECT” (Patologie del distRettO TEsta Collo nei minori migranTi) “Dalla formazione degli operatori alla diagnosi precoce e presa in carico del paziente: Network Odontoiatrico, Oftalmologico, Otorinolaringoiatrico e Maxillo-Facciale” nasce nel 2018 grazie ad una collaborazione con l’AOU Policlinico Umberto I di Roma, i Dipartimenti di Scienze odontostomatologiche e maxillo facciali e Organi di senso della Facoltà di Medicina e Odontoiatria, il Centro Linguistico di Ateneo (CLA), il Centro di Ricerca per la Cooperazione con l'Eurasia, il Mediterraneo e l'Africa Subsahariana (CEMAS) e l’Istituto Nazionale di Assicurazione contro gli Infortuni sul Lavoro (INAIL). 
Obiettivo del progetto è tutelare la salute dei rifugiati e dei migranti, compresi i minori, ma anche contribuire al rafforzamento delle diverse competenze del sistema dei servizi di accoglienza regionali e del sistema regionale sanitario. PROTECT si propone di valutare e trattare le principali patologie presenti nel distretto della testa e del collo nei pazienti migranti, grazie all’istituzione di un team multidisciplinare composto da Odontoiatri, Otorinolaringoiatri, Oftalmologi e Chirurghi Maxillo-Facciali. Opera presso centri di accoglienza e associazioni culturali per migranti al fine di intercettare le condizioni patologiche e, successivamente, sottoporre a trattamento terapeutico i pazienti che, a seconda dell’urgenza, vengono inviati alle strutture specialistiche del Pronto Soccorso o presso gli ambulatori per la programmazione degli interventi differibili.

Tutte le attività relative al progetto e alle sue diverse fasi sono consultabili nel sito www.famiprotect.it.
Per informazioni, assistenza e supporto, è possibile scrivere a famiprotect.imm@uniroma1.it

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